„Everest Medicines“ kelia itin didelius rinkos lūkesčius „Nefecon“ (budezonidasenterinės{0}}kapsulės). Mes visiškai pripažįstame jo klinikinę vertę, nes jo pristatymas veiksmingai patenkina nepatenkintą klinikinį poreikį pacientams, sergantiems progresuojančia IgA nefropatija.
Vis dėlto kiekviena moneta turi dvi puses. Rinkos požiūris į Nefecon yra plačiai paplitęs. Nors tai yra veiksmingas terapinis produktas, jis turi būdingų klinikinio taikymo apribojimų.
Kas tiksliai yra jo patvirtinta indikacija?
Kaip tikslinė IgA nefropatijos terapija, „Nefecon“ didžiausias rinkos pritraukimas yra didžiulis pacientų, sergančių IgA nefropatija, skaičius visoje šalyje, kaip atskleidė „Everest Medicines“. IgA nefropatija sulaukia daug dėmesio pirmiausia dėl progresuojančios ligos trajektorijos: dauguma pacientų laikui bėgant palaipsniui pereis į lėtinę inkstų ligą (LIL) ir baigsis{2}}inkstų ligos stadija (ESRD, paprastai vadinama uremija).
Atitinkama klinikinė statistika rodo, kad 15–40 % pacientų, sergančių IgA nefropatija, per 10 metų nuo diagnozės nustatymo progresuoja iki ESRD. Net ir taikant standartinį gydymą, daugiau nei vienam-trečdaliui pacientų NSL išsivysto praėjus 20 metų nuo ligos pradžios, o beveik pusei pacientų ISL išsivysto per 30 metų. Šie skaičiai patvirtina dideles ilgalaikes šio vaisto{8}}rinkos prognozes.
Nors Nefecon yra naujoviškas veiksmingas gydymas, jis neskirtas visiems pacientams, sergantiems IgA nefropatija. Remiantis Everest Medicines paskelbta informacija, Nefecon yra patvirtintas tik suaugusiems pacientams, sergantiems pirmine IgA nefropatija, kuriai kyla ligos progresavimo rizika. Kvalifikacinis požymis „gresia progresavimas“ yra labai reikšmingas: vaistas netinka daugeliui lengvų atvejų ir yra skirtas tik pacientams, kuriems nepavyksta įprastinės pirmos eilės farmakoterapijos.
Standartiškai gydant IgA nefropatiją renino -angiotenzino-aldosterono sistemos inhibitoriai (RAS inhibitoriai) ir natrio-gliukozės kotransporterio 2 inhibitoriai (SGLT2 inhibitoriai) yra pirmieji gydymo būdai, kartu su dietos keitimu ir sveikos gyvensenos intervencija pacientams. Gydytojai priskirs pacientą „progresavimo rizikai“ tik tuo atveju, jei po daugiau nei 90 dienų optimizuoto pirmosios eilės terapijos su šlapimu išsiskiria daugiau nei 1 g baltymų.
Prieš pradedant Nefecon prekybą, sisteminiai gliukokortikoidai buvo plačiai naudojami kaip antrosios eilės gydymas pacientams, sergantiems progresuojančia IgA nefropatija. Nepaisant to, ilgalaikis-sisteminis steroidų vartojimas sukelia daugybę nepageidaujamų reakcijų, sukelia vaistų toleranciją ir sukelia didelę ligos atkryčio riziką nutraukus gydymą. Nefecon sprendžia šią nepatenkintą gydymo spragą progresuojančia IgA nefropatija sergantiems pacientams, iš esmės veikdama kaip patobulinta alternatyva sisteminiams gliukokortikoidams.
Pažymėtina, kad Nefecon praėjusį gruodį JAV gavo patvirtinimą išplėstinei indikacijai: jis gali būti skiriamas IgA nefropatija sergantiems pacientams, kuriems yra progresuojanti rizika, neatsižvelgiant į pradinį baltymų kiekį šlapime. Tam tikru mastu šis etiketės išplėtimas padidina tinkamų pacientų populiaciją, tačiau vaistas išlieka skirtas tik IgA nefropatija sergančių pacientų pogrupiui. IgA nefropatija yra nepagydomas sutrikimas; Nefecon negali išnaikinti ligos, o sulėtina jos progresavimą ir lėtina pacientų progresavimą iki GSIL.
Atsižvelgiant į tai, kad Nefecon netinka visiems 5 milijonams pacientų, sergančių IgA nefropatija, kokia yra tikroji jo pacientų, kuriems reikia kreiptis, populiacija? JAV IgA nefropatijos rinka yra palyginti maža, joje iš viso serga maždaug 150 000 pacientų, o Kinijoje yra didžiausias IgA nefropatijos paplitimas pasaulyje. Nepaisant apytiksliai 5 milijonų pacientų, Kinijoje oficialiai diagnozuota tik 570 000 pacientų.
Tarp šių 570 000 diagnozuotų pacientų skaičius, kuriam gresia progresavimas, išlieka labai ginčytinas. Tarptautinis klinikinis sutarimas pamažu perėjo nuo pasikliovimo tik šlapimo baltymu rizikos stratifikacijai, o gydytojų klinikiniai sprendimai atlieka vis didesnį vaidmenį klasifikuojant pacientus. Vienas faktas išlieka galutinis: tikrai progresuojančių IgA nefropatijos pacientų populiacija yra daug mažesnė nei visa 5 milijonų pacientų grupė.
Apibendrinant galima pasakyti, kad Nefecon patvirtinta indikacija yra ne tik IgA nefropatija apskritai, bet konkrečiai IgA nefropatija su dokumentuota progresuojančia ligos rizika.
Kiek pacientų reikia, kad metinės pajamos siektų 5 milijardus RMB?
„Nefecon“ yra pasirengusi sumažinti kainas, kai bus įtraukta į nacionalinį sveikatos draudimo kompensavimo sąrašą. Bendras šių metų nacionalinio sveikatos draudimo derybų kainų sumažinimo rodiklis siekia 63%. Remiantis šia tendencija, tikimasi, kad bendros Nefecon gydymo kurso išlaidos sumažės žemiau 100 000 RMB.
Jei viso gydymo kurso kaina yra 100 000 RMB, reikės mažiausiai 50 000 pacientų, kad gautų 5 mlrd. RMB metinių pajamų.
Jei kaina nukrenta iki 50 000 RMB už kursą, reikalingas paciento kiekis padidėja iki 100 000.
Visoje šalyje turint mažiau nei 600 000 oficialiai diagnozuotų IgA nefropatijos pacientų, kyla kritinių klausimų: kiek iš šių asmenų atitinka progresuojančios rizikos apibrėžimą ir kiek galiausiai pradės gydymą Nefecon? Tai yra pagrindinis rinkos vertinimo veiksnys.
Klinikiniu nepatenkintų poreikių požiūriu Nefecon yra neabejotinai vertinga terapinė priemonė. Tačiau net ir aukštos kokybės vaistai veikia tik pagal nurodytas indikacijas, todėl rinkos lūkesčiai neturėtų būti ekstrapoliuojami visai IgA nefropatija sergančių pacientų populiacijai. Investuotojai, turintys tikrą ilgalaikį-įsitikinimą dėl „Everest Medicines“, susilaikys nuo pernelyg didelio „Nefecon“ lūkesčių, o sutelks dėmesį į holistinę ilgalaikę{4}}įmonės plėtros trajektoriją.
Pernelyg pakilios nuotaikos gali paskatinti akcijų kainos brangimą trumpuoju laikotarpiu, tačiau perkaitę rinkos lūkesčiai neišvengiamai kelia neigiamą riziką. Racionalūs investuotojai turėtų tinkamai sukalibruoti realias individualaus farmacinio turto augimo prognozes.
