Vakcinų sektorius: nauja pažanga ir rinkos plėtra

Vakcinų sektoriuje Novavax LP.8.1 sukurta vakcina nuo COVID-19 Nuvaxovid gavo reguliavimo patvirtinimą Japonijoje. Jis skirtas pirminei imunizacijai (pirmoji ir antra dozė) 6 metų ir vyresniems asmenims, taip pat revakcinacija 12 metų ir vyresniems asmenims. Pagal 2020 m. licencijos sutartį su „Takeda“ šis patvirtinimas paskatino „Takeda“ įmonei „Novavax“ sumokėti neatskleistą etapą, o „Takeda“ yra atsakinga už vakcinos gamybą ir komercializavimą Japonijoje.

Moderna atnaujinta Spikevax COVID-19 vakcina taip pat padarė naują pažangą: Kanada patvirtino jos versiją, skirtą šiuo metu paplitusiam SARS-CoV-2 LP.8.1 variantui. Pagaminta Moderna aktyviųjų farmacinių ingredientų (API) gamykloje Kvebeke ir užpildyta bei baigta Novocol Pharma Ontarijuje, ši vakcina tinka 6 mėnesių ir vyresniems asmenims. Be to, atnaujinta vakcina buvo patvirtinta Europoje prieš keturias savaites, o gegužę JAV FDA patvirtino naujos kartos COVID-19 vakciną mNEXSPIKE, skirtą 65 metų ir vyresniems suaugusiesiems, taip pat asmenims nuo 12 iki 64 metų, turintiems rimtų COVID-19 rizikos veiksnių.

Valneva Chikungunya vakcina, Ixchiq, gavo platesnį leidimą naudoti Kanadoje, išplėstą įtraukiant 12 metų ir vyresnius asmenis. Naujai pridėti antikūnų išlikimo duomenys rodo, kad 97 % pacientų imuninis atsakas išlieka 24 mėnesius, o paaugliams vienkartinė vakcinos dozė sukelia stiprų ir ilgalaikį imuninį atsaką 99,1 % recipientų po 6 mėnesių. Tačiau Europos vaistų agentūra (EMA) anksčiau buvo įvedusi laikiną Ixchiq vartojimo apribojimą 65 metų ir vyresniems asmenims dėl rimtų nepageidaujamų reiškinių, pastebėtų šioje populiacijoje. Nors dabar apribojimas panaikintas, EMA rekomenduoja jį naudoti tik tada, kai užsikrėtimo rizika yra didelė ir įvertinus naudą ir riziką.

Vėžio gydymas: kelių vaistų patvirtinimai ir indikacijų išplėtimas

Vėžio gydymo sektoriuje įvyko daugybė teigiamų pokyčių. AstraZeneca ir Daiichi Sankyo Datroway gavo patvirtinimą Kinijoje gydyti suaugusias pacientes, sergančias neoperuotinu arba metastazavusiu HR-teigiamu, HER2-neigiamu krūties vėžiu, kuriems anksčiau buvo taikyta endokrininė terapija ir bent viena pažangios chemoterapijos linija. Šis patvirtinimas pagrįstas III fazės TROPION-Breast01 tyrimo duomenimis, kurie parodė, kad Datroway sumažino ligos progresavimo ar mirties riziką 37 %, palyginti su tyrėjo pasirinktu chemoterapijos režimu.

Astellas' Padcev kartu su Merck & Co. Keytruda gavo JK Nacionalinio sveikatos ir priežiūros meistriškumo instituto (NICE) paramą, skirtą naudoti pacientams, sergantiems neoperuojama arba metastazavusia urotelio karcinoma ir kuriems gali būti taikoma chemoterapija, kurios sudėtyje yra platinos{1}}. Šis derinys tapo nauja pirmos eilės gydymo- galimybe suaugusiems pacientams, sergantiems progresavusiu šlapimo pūslės vėžiu; klinikiniai tyrimai parodė, kad tai žymiai pailgino išgyvenamumą be ligos progresavimo ir bendrą išgyvenamumą, palyginti su standartine chemoterapija, ir JK nacionalinė sveikatos tarnyba (NHS) ją galima gauti nuo rugpjūčio 21 d.

BeOne Medicines (Bristol Myers Squibb's) PD-1 inhibitorius Tevimbra sulaukė dar didesnio Europos reguliavimo institucijų pripažinimo: Europos Komisija patvirtino jo naudojimą kartu su platinos-turinčia chemoterapija kaip neoadjuvantinį (priešoperacinį) gydymą suaugusiems pacientams, kuriems yra resekcuojamas ne-ląstelinis vėžys ir didelė NS rizika. taikant adjuvantinę Tevimbra monoterapiją po operacijos. Tai yra penktoji Tevimbra plaučių vėžio indikacija ES; anksčiau, liepos mėn., ES taip pat patvirtino jo vartojimą kartu su gemcitabinu ir cisplatina kaip pirmos eilės gydymą suaugusiems pacientams, sergantiems metastazavusia ar pasikartojančia nosiaryklės karcinoma (NPC).

Kitos terapinės sritys: patvirtinimo dinamika ir etikečių koregavimas

Alzheimerio ligos gydymo srityje patvirtinus poodinę Eisai ir Biogen's Leqembi formulę palaikomajai terapijai, bendrovės inicijavo nuolatinį pateikimą FDA, siekdamos patvirtinti Leqembi Iqlik, savaitės pradinės dozės autoinjektorių. Šis autoinjektorius yra alternatyva kas du kartus per savaitę švirkščiamam 10 mg/kg į veną; poodinė formulė palaikomajai fazei yra vienos dozės iš anksto užpildytas autoinjektorius, kuriame yra 360 mg, vartojimo laikas yra maždaug 15 sekundžių. Tikimasi, kad pacientai ir slaugytojai galės gydytis namuose nuo pradinio iki palaikomojo etapo.

Tuo tarpu FDA atnaujino Leqembi receptų informaciją, rekomenduodama pacientams prieš trečiąją infuziją atlikti MRT tyrimą, kad būtų galima nustatyti su amiloido -susijusius vaizdavimo sutrikimus su edema (ARIA-E) - peržiūra iš ankstesnės rekomendacijos atlikti nuskaitymus prieš penktą, septintą ir keturias infuzijas. Šis koregavimas pagrįstas 6 mirčių, apie kurias pranešta ankstyvo gydymo metu, analizė.

Retų ligų srityje Europoje buvo patvirtintas SpringWorks Therapeutics Ogsiveo, kuris tapo pirmuoju pasaulyje vaistu desmoplastiniams navikams gydyti. Jis skirtas suaugusiems pacientams, sergantiems progresuojančiais desmoplastiniais navikais, kuriems reikalingas sisteminis gydymas. III fazės DeFi tyrimo duomenys parodė, kad Ogsiveo sumažino ligos progresavimo riziką 71 %, palyginti su placebu, taip pat įrodė pranašumą vertinant tokius galutinius parametrus kaip objektyvus atsako dažnis ir pacientų{3}}pranešti rezultatai. Vaistas jau buvo patvirtintas JAV 2023 m.

Shilpa Medicare norursodeoksicholio rūgšties (NorUDCA) tabletės gavo pirmąjį pasaulyje patvirtinimą Indijoje gydyti ne{0}}alkoholinę suriebėjusių kepenų ligą (NAFLD). Dvigubi prieš-uždegimo ir tulžies rūgšties reguliavimo mechanizmai NorUDCA neleidžia NAFLD progresuoti iki cirozės, kepenų nepakankamumo ir ne-alkoholinio steatohepatito (NASH). Visame pasaulyje apie 1,2 milijardo žmonių kenčia nuo NAFLD, o Indijoje – apie 188 milijonai pacientų.

Reguliavimo koregavimai ir iššūkiai: patvirtinimo delsimas ir saugos priemonės

Kai kurių vaistų patvirtinimas vėluoja. FDA paprašė papildomos informacijos apie Agios' Pyrukynd, kuris yra peržiūrimas dėl talasemijos gydymo -, įskaitant rizikos įvertinimo ir mažinimo strategijos (REMS) pateikimą, siekiant sumažinti kepenų ląstelių pažeidimo riziką. Tai yra svarbus pakeitimas, dėl kurio FDA pratęsė sprendimo datą nuo rugsėjo 7 d. iki gruodžio 7 d. Pyrukynd skirtas suaugusiems pacientams, sergantiems -transfuzijos-nepriklausomu (NTD) ir nuo transfuzijos -priklausomu (TD) - arba -talasemija, gydyti.

Chugai Pharmaceutical (Roche dukterinė įmonė) įdiegė naujas saugos priemones savo Duchenne raumenų distrofijos genų terapijai Elevidys Japonijoje, įtraukdama ūminį kepenų nepakankamumą kaip rimtą nepageidaujamą reakciją į vaisto etiketę. Prieš ir po vaisto vartojimo pacientams reikia atlikti kepenų funkcijos sutrikimo ir kepenų nepakankamumo tyrimus. Tai įvyko po dviejų ambulatorinių pacientų mirties JAV po gydymo.

Be to, FDA pakoregavo tam tikrų vaistų etikečių saugos stebėjimo reikalavimus. Pavyzdžiui, atnaujinta „Travere Therapeutics“ IgA nefropatijos vaistui „Filspari“ skirta REMS etiketė: nuo gydymo pradžios pakeistas kepenų funkcijos stebėjimo dažnis nuo kas mėnesį iki kartą per tris mėnesius, panaikintas ankstesnis toksinio poveikio embrionui ir vaisiui (EPT) stebėjimo reikalavimas.